中國原創老年癡呆症新藥上市

新藥主要發明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉（右六）和研究團隊部分成員合影。（新華社圖片）

新藥主要發明人、中科院上海藥物所研究員耿美玉展示新藥樣品模型。（新華社圖片）

中國原創研發、用於治療阿茲海默病（老年癡呆症）的新藥「九期一」（甘露特鈉膠囊，代號：GV-971）昨日正式上市全國各大藥房。「九期一」研發歷時22年，於去年10月提出上市申請，今年11月2日獲國家藥品監督管理局有條件批准上市。臨床試驗結果顯示，該藥有效率為78%，可以持續、明顯改善患者認知功能。這是17年來全世界再次有阿茲海默病新藥上市，將給全球數以千萬計阿茲海默病患者帶來希望。

中國科學院上海藥物研究所昨日在北京舉行「九期一」全球戰略發布活動。該藥當日正式在國內上市，單盒藥物定價為人民幣895元（規格：150mg*14粒*3板）。患者可憑醫生處方，在全國各大專業藥房（DTP藥房）購買。

發布會現場播放一段該藥發明人耿美玉聲淚俱下的視頻，她講述其多年來堅持研發的心路歷程。她說，「我很孤獨，沒人理解你，你這東西為甚麼有效，我在任何場合下，科研報告裡都沒有講過『九期一』，講的都是腫瘤。儘管我相信，幾百批的試驗，團隊20多年的努力，都證明它有效」。

據中國新聞社主辦的財經新媒體《中新經緯》報道，中華醫學會副會長、中國工程院院士楊寶峰在發布會上指出，阿茲海默病目前還是世界醫學的難題，中國能在這個領域佔有一席之地，而且是在全世界17年來無新藥獲批的背景下取得的原創性的成果，這非常難能可貴。

有效率達78%

發布會上公開的消息指出，「九期一」進行了為期36周的三期臨床研究，先後有1,199例中國受試者參加。其中三期臨床試驗共完成818例受試者的服藥觀察。臨床試驗結果顯示，「九期一」有效率為78%，可以持續、明顯改善患者的認知功能，有效地抑制導致阿茲海默病的腦部神經炎症，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑（沒有藥物治療作用的片、丸、針劑）組相當。

約有1,000萬中國患者

阿茲海默病會影響患者思考及獨立生活能力，並明顯影響患者壽命，在65歲以上的老人中，它是癌症和心臟病之後第三大死因。《世界阿茲海默病2018年報告》顯示，在中國，目前約有1,000萬阿茲海默病患者，預計到2050年患病人數將超過4,000萬。一項研究報告顯示，中國阿茲海默病患者每年要花費人民幣13萬元，其中超過67%是交通住宿費、家庭日常護理費等非直接醫療費用。

療效有待市場檢驗

不過，由於阿茲海默病發病機制不明確、發病原因複雜，在過去幾十年，幾乎所有的大型臨床試驗均以失敗告終。全球用於臨床治療的藥物只有五款。「九期一」是自2003年以來全球第一個被批准用於治療阿茲海默病的藥物。今年11月2日，國家藥品監督管理局有條件批准「九期一」作為國家I類新藥上市。根據國家藥監局公告，該藥「用於輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。該藥是以海洋褐藻提取物為原料，製備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是我國自主研發並擁有自主智慧財產權的創新藥，獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持」。不過，目前，業界對於「九期一」臨床試驗的設計、數據和療效仍存在質疑，新藥是否有效還有待市場檢驗。