開發基因剪刀改寫生命密碼

美法女科學家同獲諾獎
08/10/2020
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基因編輯技術終於等到諾貝爾化學獎!諾貝爾獎委員會昨(7)日宣布,來自法國的沙爾龐蒂耶(Emmanuelle Charpentier)及美國的道德納(Jennifer A. Doudna),兩位女科學家奪得2020年度諾貝爾化學獎,以表揚她們研究CRISPR-Cas9基因編輯技術貢獻,以更快、更精確地改變動物、植物和微生物的基因。委員會形容,兩位得獎者的研究可重寫生命密碼,有助研究人員開發新癌症療法,以及有效治癒遺傳疾病。二人將平分1,000萬瑞典克朗(約8,97萬澳門元)獎金。

諾貝爾獎委員會7日宣布,基因編輯技術斬獲2020年諾貝爾化學獎,在這一領域做出卓越貢獻的沙爾龐蒂耶及道德納摘得桂冠。(美聯社圖片)

道德納(56歲)

出生於美國華盛頓

現任美國加州大學伯克利分校教授

兼任霍華德休斯醫學研究所研究員

美國國家科學院院士

獲獎理由:開發基因編輯技術

沙爾龐蒂耶(51歲)

出生於法國奧爾日河畔瑞維西

現任德國馬克斯.普朗克研究所病原體科學部門主任

獲獎理由:開發基因編輯技術

人體內掌管遺傳的DNA(脫氧核糖核酸)若受損,難修復也難置換。科學家自1953年提出DNA的分子結構後,就開始努力開發能夠操縱細胞和有機體遺傳物質的技術。而沙爾龐蒂耶和道德納研究的CRISPR-Cas9就是一種基因編輯工具,其中Cas9核酸酶就像一對能夠切割DNA鏈的分子剪刀,一旦酶在特定位點切割DNA,就可以進行插入和編輯,從而改變DNA序列;CRISPR則是一種基因序列,其運作原理很像免疫系統,消滅入侵的病毒和DNA,並將外來基因片段留在本身基因組中作為「記憶」。自從日本科學家1980年代末發現CRISPR之後,科學界就一直在研究這種奇怪的基因序列。然而,直到沙爾龐蒂耶和道德納偶然注意到Cas9,CRISPR才顯示出它作為基因組編輯工具的巨大潛力。

二女學者一拍即合

而CRISPR-Cas9的發現其實是一個意外。沙爾龐蒂耶早期研究的化膿性鏈球菌,俗稱A群鏈球菌,對人類造成最大傷害的細菌之一。她在病菌中發現一個以前未知的分子tracrRNA,並將這個細菌古老的免疫系統部分,應用在CRISPR-Cas9基因編輯技術上,成為可以精確修改DNA的「基因剪刀」。

沙爾龐蒂耶這項研究在2011年發表後,同年與主力研究RNA(核糖核酸,存在於生物細胞及部分病毒、類病毒中的遺傳信息載體)的道德納展開合作。兩人一拍即合,一年後便在《科學》雜誌發表論文,首次分析了CRISPR基因編輯系統在試管中精確切割DNA的可行性。她們簡化了基因剪刀的分子組成,使這項技術更易於使用,例如植物研究人員可研發抗黴菌、蟲害和乾旱的農作物;在醫學上亦用作治療癌症,目前正進行臨床試驗,可望治療更多遺傳病。當前,科學家正在開展臨床試驗,研究是否可以使用CRISPR/Cas9治療鐮狀細胞貧血和β地中海貧血等血液疾病,以及遺傳性眼病。

基因編輯技術恐遭濫用

需要注意的是,這項強大的基因編輯技術有可能被濫用。多年來,多國法律管控著基因工程的應用,其中包括禁止以遺傳改變的方式修改人類基因組,涉及人類和動物的實驗在開始之前必須經過倫理委員會的審查和批准。世界衛生組織(WHO)近期成立了一個全球多學科專家小組,專注於審查與人類基因組編輯有關的科學、倫理、社會和法律挑戰,目的是為人類基因編輯制定一個全球治理框架。

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