對於七歲半的「小石頭」一家而言，上學曾是遙不可及的夢想。這名罹患脊髓性肌萎縮症（SMA）的孩子，出生時與常人無異，但在8個月時出現發育異常，被醫生判斷可能活不到兩歲。彼時國內尚無藥可治，一家人幾近絕望。然而，隨著國家醫保藥品目錄談判的推進和社會多方的幫助，小石頭不僅撐過了命懸一線的童年，如今還在家人和學校的共同努力下，邁入了小學校園。
央視報道，2018年誕生的小石頭，原本健康可愛。但僅僅8個月後，他與同齡兒童的差距逐漸明顯。最終確診為罕見病SMA，醫生直言「幾乎無法治癒」。當時中國沒有特效藥，唯有國外藥物可用，但價格高達一年五百多萬元，且無合法購買渠道。這對普通工薪家庭而言無異於天文數字。
2019年，首款治療藥物諾西那生鈉注射液獲准進入中國，但單針價格仍高達70萬元，一年療程需六針。小石頭的父親身為記者，四處奔走反映病患需求，甚至參與病友群，呼籲藥物能進入醫保。但由於彼時談判體系尚在起步階段，藥企未申報，患者們依舊看不到希望。
靠「靈魂砍價」迎來轉機
隨著社會輿論關注，2020年藥企首次降價，並通過買贈活動讓小石頭獲得治療。康復與藥效結合下，孩子病情得到控制。但持續的高昂藥費仍壓得一家人喘不過氣。直到2021年，諾西那生鈉終於進入國家醫保談判。經過被稱作「靈魂砍價」的談判，其價格從55萬元驟降至3萬多元。經醫保報銷後，小石頭的年均治療費用縮減至十萬元左右，這讓家庭重新燃起希望。
統計顯示，藥品納入醫保後需求迅速釋放：2022年國內銷量激增2.6倍，當年2812名患者使用超過1.4萬針，比前一年分別暴增10倍與40倍。2023年，另一款SMA治療藥利司撲蘭也被納入醫保，為患者提供更多選擇。
從康復室走進校園
藥物與政策的雙重支持，改變了小石頭的命運。2023年，他已能在康復訓練下逐步提升肌肉力量。今年9月，在濟南高新區教育部門協調下，一所小學主動伸出援手。學校不僅為他鋪設無障礙坡道、預留電動輪椅車位，還專門為陪讀的爺爺設立座位和休息室。老師細心安排他靠近門口的座位，方便出入。
在社會關愛和制度托舉下，小石頭終於像普通孩子一樣，背上書包走進校園。他的父親感慨：「從無藥可用到平價可治，再到孩子能上學，我們見證了醫學和政策的巨大進步。」
儘管邁出了重要一步，小石頭的未來仍充滿挑戰。他每天仍需前往康復中心訓練，爺爺奶奶年事漸高，家庭壓力依舊不小。對於罕見病患兒而言，真正融入校園和社會並非易事。但小石頭的故事展現了多方合力的力量：來自家庭的堅持、醫保制度的改革、以及社會的善意，共同托舉這名孩子繼續向前。
從「活不過兩歲」的預判，到如今坐在課堂裡學習，小石頭的一生已經被徹底改寫。他不僅是醫保談判的受益者，更是中國罕見病群體希望的縮影。（編輯部）
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